知东莞App
东莞广播电视台
微信公众号
东莞阳光网微博
东莞阳光网
微信公众号
东莞电台
微信公众号
莞视频微博
民生视点
微信公众号
延长罕见病苯丙酮尿症的救助
万物生长
来自：东莞市 发布日期2021-09-09 14:39:07
状态：
已回复
编号：302016
我作为一位罕见病患儿家长，心知现国家医保我市根据国家、省医保药品目录的规定，出台了《东莞市基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年版）》，于2021年3月11日起实施。我市不得自行制定目录或增加目录内药品。意味着政策时至今日2021年9月9日针对苯丙酮尿症救助帮扶或医保制度将未可建立起来。希望贵单位可以协助再续跟进牵头达成专项基金救助或帮扶。 苯丙酮尿症HPA的类型分为苯丙酮尿症（PKU）和BH4缺乏症两种。BH4缺乏症由于患儿苯丙氨酸羟化酶辅助因子BH4缺乏,可导致血苯丙氨酸 (phe)浓度异常增高 ,出现智能落后及严重的肌张力低下等神经系统症状.我家小孩患有BH4缺乏症，目前国内的BH4缺乏症患者可以通过服用默克雪兰诺公司研发的一款药物——科望（Kuvan），目前这款药物已经获得我国国家食品药品监督管理局审批，并将应用于临床治疗（科望公司产的进口药每瓶30片，100MG片，售价为8815元）假如一位15岁的患儿为例 体重为45KG，那按其说明书的指导用药量则每天的药量为 45*5=225MG 一个月的盐酸沙丙蝶呤片药费为1.98万元.费用高昂。目前我们东莞的救助是通过市妇幼保健院，救助到3岁就截止了，但孩子需要终身吃药治疗，而且药量是随体重递增的。我们真的需要你们的帮助。我们无以为继，因病致贫。希望有关部门可以牵头成立专项救助基金或帮扶政策。减轻患儿家庭经济负担，给孩子一个健全身体的机会，使其能正常学习，工作，为社会做贡献，如不终身吃药则会损伤大脑和神经，成为社会的负累。
已将市民的建议登记在案，我们需要就该问题进行协商调研，在充分评估我市医保基金承受能力并征得上级部门同意后，我们将通过法定程序出台相应政策。 感谢您对我市医保工作的关心！
0参与
0评论
